ANVISA aprova posologia para descontinuação de tratamento de leucemia mieloide crônica em pacientes que atingem remissão da doença

Nova posologia no tratamento com nilotinibe permite que alguns pacientes com leucemia mieloide crônica (LMC) descontinuem uso da medicação após resposta sustentada

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou nova posologia que permite que alguns pacientes com leucemia mieloide crônica (LMC) parem de tomar medicação, conforme avaliação e monitoramento médico. A possibilidade de descontinuação é considerada pelos especialistas como um marco importante no cenário de tratamento de LMC no Brasil, uma vez que poderá trazer benefícios de longo prazo aos pacientes e ao sistema de saúde brasileiro.

Hoje, com o uso de terapias-alvo, mais da metade dos pacientes com LMC consegue conquistar remissão completa da doença, ou seja, quando não são encontrados traços da patologia nos exames de rotina. Em três anos, 1 a cada 2 pacientes que descontinuaram o tratamento – o que especialistas chamam de Remissão Livre de Tratamento (em inglês, Treatment-Free Remission/TFR) – mantiveram resposta e não precisaram retornar com a medicação[i].

A chegada desta abordagem clínica representa um avanço muito significativo para os pacientes com LMC, que, a partir de agora, terão a possibilidade de conviver com a doença de outra maneira. “A descontinuação do tratamento ou, como costumamos chamar, o TFR, possibilita a diminuição dos eventos adversos (ou seja, efeitos colaterais devido à medicação), redução do custo de tratamento, possibilidade de engravidar e mudança na percepção de doença, já que não haverá mais necessidade de tomar remédio diariamente”, afirma André Abrahão, Diretor Médico da Novartis Oncologia.

Os pacientes são considerados elegíveis para a descontinuação do tratamento (TFR) quando: têm LMC na fase crônica, são tratados por, pelo menos, 36 meses com nilotinibe e apresentam resposta molecular profunda sustentada (RM 4,5 – células leucêmicas indetectáveis) mantida durante um período mínimo de 12 meses imediatamente anterior a descontinuação do tratamento.[ii] Os estudos clínicos ENESTfreedom[iii] e ENESTop[iv], mostraram que mais da metade dos pacientes (52%) mantiveram a remissão 144 semanas após suspenderem o tratamento com nilotinibe, o que comprova a eficácia do medicamento e a possibilidade de descontinuação. A recaída pode ocorrer durante a remissão livre de tratamento e, portanto, os pacientes elegíveis à descontinuação devem ser monitorados.

LMC é um tipo de câncer raro não hereditário que se desenvolve na medula óssea e, na maior parte dos casos, ocorre em adultos na faixa etária dos 50 anos. O Instituto Nacional de Câncer (INCA) estima que sejam diagnosticados aproximadamente 10.810 novos casos de leucemia[v] e, de acordo com a American Cancer Society, cerca de 15% dos novos casos da doença são de leucemia mieloide crônica (LMC).

Evolução no tratamento de leucemia mieloide crônica (LMC):

Há apenas 20 anos, havia poucas opções de tratamento para pacientes com a doença. Os medicamentos disponíveis na época apresentavam alta toxicidade e baixa eficácia.[vi] Hoje já existem algumas opções de tratamento para pacientes com LMC e o médico deve definir a melhor estratégia, de acordo com o perfil do paciente, seja com inibidores da tirosina quinase – também conhecidos como terapia-alvo –, transplante de medula óssea, imunomodulador, quimioterapia ou radioterapia[vii]. Atualmente o TFR só é possível quando o paciente é tratado com alguma terapia-alvo.

Economia para o sistema de saúde

Existe uma discussão sobre a possibilidade de incluir o TFR no Sistema Único de Saúde (SUS). Um levantamento[viii] concluiu que a disponibilização desse tratamento pode gerar economia para o SUS de forma a financiar o teste de PCR para todos os pacientes com LMC. Trata-se de um teste supersensível que mede a quantidade do gene causador da LMC (BCR-ABL) no sangue do paciente.

De acordo com o estudo[ix], os custos poderiam ser reduzidos em R$ 7,2 milhões no segundo ano, atingindo uma economia de R$ 11,4 milhões no quinto ano. O total acumulado em 5 anos seria superior a R$ 38 milhões. Nesse período, os custos estimados para testes de monitoramento PCR para todos os pacientes com LMC no SUS – considerando uma média de dois testes anuais por paciente – seria de aproximadamente 22,5 milhões.

Em 2019, os pacientes com LMC conquistaram uma vitória em relação ao monitoramento da doença, pois o Ministério da Saúde estabeleceu um código de reembolso específico para que o exame PCR[x] seja realizado a cada três meses no começo do tratamento e a cada seis meses, quando o paciente está mantendo uma boa resposta. A realização constante desse exame é imprescindível para que os pacientes elegíveis possam realizar o TFR em segurança, ao acompanhar o seu caso durante a descontinuação da medicação.

[i] Hochhaus, A. et al. Treatment-free remission following frontline nilotinib in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase: results from the ENEST freedom study. Leukemia. Advance online publication. doi# 10.1038/leu.2017.63.

[ii] Abdo et al., BLOOD, v.132, suppl.1, 2018. Disponível em: https://ashpublications.org/blood/article/132/Supplement%201/4760/262464/Impact-of-Treatment-Free-Remission-TFR-with. Acesso em agosto de 2020.

[iii] Hochhaus, A. et al. Treatment-free remission following frontline nilotinib in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase: results from the ENEST freedom study. Leukemia. Advance online publication. doi# 10.1038/leu.2017.63.

[iv] Hughes, T.P. et al. Treatment-free remission (TFR) in patients (pts) with chronic.

[v] INCA – Tipos de câncer: leucemia. Disponível em: https://www.inca.gov.br/tipos-de-cancer/leucemia. Acesso em julho de 2020.

[vi] ABRALE. Leucemia Mieloide Crônica: hoje e amanhã. Disponível em: https://www.abrale.org.br/revista-online/leucemia-mieloide-cronica-ontem-hoje-e-amanha/. Acesso em julho de 2020.

[vii] AxiaBio. BCR-ABL no Monitoramento da Leucemia Mieloide Crônica.

[viii] Abdo et al., BLOOD, v.132, suppl.1, 2018. Impact of Treatment Free Remission (TFR) with Nilotinib in 2 Line for Chronic Myeloid Leukemia on Savings That May Fund All BCR-ABL Tests in the Brazilian Public Healthcare System during and after Nilotinib Treatment. Disponível em: https://ashpublications.org/blood/article/132/Supplement%201/4760/262464/Impact-of-Treatment-Free-Remission-TFR-with. Acesso em agosto de 2020.

[ix] Abdo et al., BLOOD, v.132, suppl.1, 2018. Disponível em: https://ashpublications.org/blood/article/132/Supplement%201/4760/262464/Impact-of-Treatment-Free-Remission-TFR-with. Acesso em agosto de 2020.

[x] ABRALE – Incorporação do exame PCR ao SUS: uma vitória dos pacientes. Disponível em: https://abrale.org.br/abrale-noticias/461-incorporacao-do-exame-pcr-ao-sus-uma-vitoria-dos-pacientes. Acesso em agosto de 2020.

Fonte: Assessoria