20 de setembro é Dia Mundial de Conscientização da Mielofibrose: estudo clínico inédito foi realizado com pacientes brasileiros que tem esse tipo raro de câncer do sangue

Muitas são as barreiras para a inclusão de pacientes brasileiros em grandes estudos clínicos internacionais, devido ao atraso no tempo de aprovações regulatórias, que demoram em média um ano, em comparação com outros países, que normalmente levam cerca de 3 a 6 meses. Para se ter uma ideia, segundo dados do ClinicalTrials, portal do governo americano que reúne informações sobre pesquisas clínicas, o Brasil tem o sexto maior mercado mundial de medicamentos, mas está na 14º posição nos ensaios clínicos.

Apesar desse grande desafio, em abril de 2019 foi publicada uma sub-análise do estudo JUMP, que incluiu 104 pacientes brasileiros portadores de mielofibrose, número significativo para uma doença rara, que avaliou por mais de 30 meses a frequência, duração e gravidade dos efeitos adversos do uso de ruxolitinibe, único tratamento com indicação de bula para esta condição.

A mielofibrose é um tipo raro de câncer do sangue que surge quando as células-tronco da medula óssea sofrem uma mutação e, após uma série de alterações, acabam por formar uma fibrose (cicatriz) no local, prejudicando a produção das células sanguíneas.[i]

As conclusões desta análise evidenciaram que o ruxolitinibe forneceu reduções clinicamente significativas no tamanho do baço e nos sintomas, com uma melhora significativa na qualidade de vida e ganho de sobrevida global. Os resultados da população brasileira foram similares aos estudos clínicos controlados e os fatores étnicos e socioeconômicos não tiveram impacto na segurança ou efetividade do medicamento.

Desta forma, observou-se que o tratamento com ruxolitinibe proporciona aos pacientes melhores resultados funcionais, favorecendo uma rotina com melhora dos sintomas e fortalecimento dos pacientes com MF para suportar uma doença desafiadora e severamente debilitante, além de contribuir significativamente com o aumento do tempo de vida dos mesmos.[ii]

Alguns dados importantes sobre mielofibrose:

• Os principais sintomas são: anemia, fraqueza, perda de peso, dor nos ossos e aumento do baço.[iii] Enquanto um baço normal tem até 15cm e pesa cerca de 150g, em pacientes com mielofibrose, ele pode pesar até 10kg e alcançar até 36cm de comprimento.
• A mielofibrose não é hereditária, e a maior parte dos diagnósticos ocorrem em pessoas acima dos 50 anos – são raríssimos os casos em crianças.[iv]
• A maioria dos pacientes com MF são tratados com medicamentos citorredutores, mas é necessário avaliar o papel do medicamento Jakavi (ruxolitinibe) como uma opção terapêutica padrão no Brasil. O ruxolitinibe é uma opção terapêutica mais moderna, que já está disponível no sistema privado de saúde, mas ainda não foi incorporado pelo SUS.

Caso tenham interesse no tema, a hematologista Dra. Laura Fogliatto está à disposição para falar sobre os estudos clínicos, seus benefícios e o que se pode esperar do futuro do tratamento para pacientes com mielofibrose.